همراه پزشک

بیماری تای ساکس

نمای کلی

بیماری تای ساکس نوعی اختلال نادر است که از والدین به فرزند منتقل می شود. علت آن عدم وجود آنزیمی است که به تجزیه مواد چربی کمک می کند. این مواد چرب که گانگلیوزید نامیده می شوند ، تا سطح سمی در مغز کودک ایجاد می شوند و بر عملکرد سلول های عصبی تأثیر می گذارند. با پیشرفت بیماری کودک کنترل عضلات خود را از دست می دهد. سرانجام ، این منجر به کوری ، فلج و مرگ می شود.

اگر سابقه خانوادگی بیماری تای ساکس دارید یا عضوی از گروه های پرخطر هستید و قصد بچه دار شدن دارید ، پزشکان اکیداً آزمایش ژنتیک و مشاوره ژنتیک را توصیه می کنند.

علائم

در شایع ترین شکل ، نوزاد تقریباً در حدود 6 ماهگی علائم خود را نشان می دهد. علائم و نشانه های بیماری تای ساکس می تواند شامل موارد زیر باشد:

  • از دست دادن مهارت های حرکتی ، از جمله برگرداندن ، خزیدن و نشستن
  • واکنش های اغراق آمیز وقتی کودک صداهای بلند می شنود
  • تشنج
  • بینایی و کم شنوایی
  • لکه های "قرمز گیلاس" در چشم ها
  • ضعف عضلانی
  • مشکلات حرکتی

چه موقع به پزشک مراجعه کنید

اگر کودک شما هر یک از علائم یا نشانه های ذکر شده در بالا را دارد ، قرار ملاقات با پزشک کودک خود را تنظیم کنید.

علل

بیماری تای ساکس نوعی اختلال ژنتیکی است که از والدین به فرزندان منتقل می شود. این اتفاق زمانی رخ می دهد که کودک ژن را از هر دو والدین به ارث می برد.

عوامل خطر

عوامل خطرزای بیماری Tay-Sachs شامل اجداد داشتن از:

هستند
  • جوامع یهودی اروپای شرقی و مرکزی (یهودیان اشکنازی)
  • برخی از انجمن های کانادایی فرانسه در کبک
  • جامعه آمیش قدیمی در پنسیلوانیا
  • جامعه کاجون لوئیزیانا

تشخیص

برای تأیید اینکه کودک شما به بیماری Tay-Sachs مبتلا است ، پزشک از شما در مورد علائم کودک و هرگونه اختلال ارثی در خانواده سوال می کند و آزمایش خون تشخیصی را تجویز می کند.

آزمایش خون میزان آنزیمی به نام هگزوزامینیداز را در خون کودک بررسی می کند. سطح آن در بیماری تای ساکس کم است یا وجود ندارد.

هنگام انجام معاینه دقیق چشم از کودک ، پزشک ممکن است یک لکه قرمز گیلاس در پشت چشم های کودک مشاهده کند که این نشانه بیماری است. برای معاینه سیستم عصبی و چشم ممکن است لازم باشد به متخصص مغز و اعصاب کودکان و چشم پزشک مراجعه کنید.

درمان

هیچ درمانی برای بیماری Tay-Sachs وجود ندارد ، اما برخی از روش های درمانی می توانند به مدیریت علائم کمک کنند. هدف از درمان پشتیبانی و راحتی است. درمان های حمایتی عبارتند از:

    • دارو. برای کاهش علائم کودک ، تعدادی داروی تجویز شده از جمله داروهای ضد تشنج در دسترس است.
    • مراقبت های تنفسی. کودکانی که به بیماری تای ساکس مبتلا هستند ، در معرض خطر بالایی از عفونت های ریوی هستند که باعث مشکلات تنفسی می شوند و غالباً در ریه های خود مخاط جمع می کنند.

      ممکن است کودک شما با استفاده از فیزیوتراپی قفسه سینه (CPT) به مخاط نیاز داشته باشد تا از ریه ها خارج شود.

    • لوله های تغذیه کودک شما ممکن است در بلع دچار مشکل شود ، یا با استنشاق غذا یا مایع به داخل ریه ها هنگام غذا خوردن دچار مشکلات تنفسی شود.

برای جلوگیری از بروز این مشکلات ، پزشک ممکن است یک وسیله تغذیه کمکی مانند لوله گاستروستومی را که از طریق بینی کودک وارد شده و به معده کودک شما می رود ، توصیه کند. یا ممکن است یک پزشک آموزش دیده در جراحی معده ، یک لوله مری مایع گاستروستومی را وارد کند.

  • فیزیوتراپی. و با پیشرفت بیماری ، کودک شما ممکن است از فیزیوتراپی برای انعطاف پذیری مفاصل و حفظ حداکثر توانایی حرکت (دامنه حرکت) بهره مند شود.

    فیزیوتراپی می تواند سفتی مفصل را به تأخیر انداخته و از دست دادن عملکرد و درد ناشی از کوتاه شدن عضلات را کاهش یا به تأخیر بیندازد.

درمان های بالقوه آینده

تحقیقات ژن درمانی یا درمان جایگزینی آنزیم ممکن است سرانجام به درمان یا درمانی برای کند کردن پیشرفت بیماری Tay-Sachs منجر شود.

کنار آمدن و پشتیبانی

از پزشک فرزندتان بخواهید منابع و اطلاعاتی را برای کمک به شما و خانواده شما در کنار آمدن با نیازهای فرزندتان پیشنهاد کند. به دنبال گروه های پشتیبانی محلی باشید تا بتواند شما را با خانواده های دیگری که چالش های مشابهی دارند متصل کند